حصل دواء أُطلق عليه اسم زولغنسما على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية، وسيُطرح في الأسواق قريبا ليباع بسعر مليونين و125 ألف دولار أميركي، وبالتالي يُعتبر أغلى دواء في العالم حتى اليوم.

وقالت صحيفة وول ستريت جورنال الأميركية إن زولغنسما هو دواء يعطى مرة واحدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي الوراثي النادر، والذي عادة ما يموت ضحاياه قبل أن يبلغوا عمر العامين إذا لم يتم علاجهم، وهو علاج جيني يقوم على تقنية تدخل حمضا نوويا جديدا في الجسم لتصحيح الجين المعيب.

وأوضحت الصحيفة أن العلاجات الجينية تعد بفرصة لعلاج الأمراض التي يُعتبر مجرد العلم بها مثل العلم بحكم بالإعدام، لكن أسعار أول أعداد منها تثير المخاوف بشأن إمكانية تحمل الحكومات أو شركات التأمين تكلفتها.

ويُعتبر سعر زولغنسما هو الأعلى حاليا بفارق كبير بينه وبين الدواء الذي يليه والمسمى لاكستورنا الذي يبلغ سعره 850 ألف دولار. ومع ذلك، فإن هناك بعض الأدوية التي تعطى مرات عديدة على مدى حياة المريض ويكلف سعرها أكثر من سعر زولغنسما.

ولتقليل المخاوف بشأن التكلفة، قالت شركة نوفارتيس السويسرية التي أنتجت زولغنسما إنها ستقدم لشركات التأمين خيار الدفع للعلاج على أقساط سنوية متساوية على مدى خمس سنوات، وتعهدت الشركة أيضا برد المبالغ جزئيا إذا لم ينجح العلاج.

يُذكر أن ضمور العضلات الشوكي هو المرض الوراثي الأكثر شيوعا في وفاة الرضع، إذ يصيب ما بين 400 و500 مولود في أميركا كل عام.

ووفقا لإعلان من إدارة الأدوية والأغذية الأميركية، فقد نجح جميع الأطفال الـ12 الذين عولجوا في أول تجربة سريرية لزولغنسما في بلوغ عامهم الثاني، حيث وصل معظمهم إلى مراحل النمو الرئيسية مثل رفع الرأس والأكل عن طريق الفم والجلوس دون مساعدة، لكن الآثار الطويلة الأمد لهذا الدواء غير معروفة حتى الآن.